通過重新編程腦細胞行為，新型基因治療或能從根源上阻斷阿爾茨海默病進程。

加州大學圣地亞哥分校

6月5日

加州大學圣地亞哥分校（University of California San Diego，UCSD）醫(yī)學院研究人員開發(fā)了一種針對阿爾茨海默病的基因療法，或可保護大腦免受損傷并維持認知功能。與現有針對大腦內異常蛋白沉積的阿爾茨海默病療法不同，這種新方法可能通過調控腦細胞本身的行為，從根源上干預疾病進程。

研究結果于近日發(fā)表在《信號轉導與靶向治療》（Signal Transduction and Targeted Therapy）雜志上。論問題“神經元靶向小窩蛋白-1過表達可減輕癥狀期阿爾茨海默病模型的認知損失與病理性轉錄組變化”（Neuron-targeted caveolin-1 overexpression attenuates cognitive loss and pathological transcriptome changes in symptomatic Alzheimer’s disease models）。

研究于2025年5月28日發(fā)表在《Signal Transduction and Targeted Therapy》（最新影響因子：40.8）雜志上

阿爾茨海默病影響全球千百萬人群，其發(fā)病機制為異常蛋白在腦內積聚，導致腦細胞死亡及認知功能、記憶力衰退。盡管現有療法可緩解癥狀，但這種新型基因療法旨在阻止甚至逆轉疾病進展。

在小鼠實驗中，研究人員發(fā)現，在疾病癥狀期給予該治療可保護海馬體依賴性記憶，這一認知功能的關鍵環(huán)節(jié)在阿爾茨海默病患者中常受損。與同齡健康小鼠相比，治療組小鼠的基因表達模式呈現相似特征，表明該療法可能通過改變病變腦細胞行為，使其恢復至更健康的狀態(tài)。

這張小鼠腦掃描圖像呈現了血管（紅色）、腦細胞（綠色）和淀粉樣斑塊（藍色）。加州大學圣地亞哥分校研發(fā)的新型基因療法通過重新編程病變腦細胞的行為發(fā)揮治療作用

盡管將該成果轉化為人體臨床試驗仍需進一步研究，但這種基因療法為減緩認知能力下降、促進腦健康提供了一種獨特而頗具前景的干預策略。

創(chuàng)立于1960年的加州大學圣地亞哥分校

參考文獻

Source：University of California San Diego

Alzheimer's gene therapy shows promise in preserving cognitive function

Reference：

Wang, D., Chernov, A.V., Lam, R. et al. Neuron-targeted caveolin-1 overexpression attenuates cognitive loss and pathological transcriptome changes in symptomatic Alzheimer’s disease models. Sig Transduct Target Ther 10, 172 (2025). https://doi.org/10.1038/s41392-025-02258-z

       原文標題 : 阿爾茨海默病基因治療在維持認知功能方面展現出潛力