4.5 億美元！施維雅收購脆性 X 綜合征潛在首創(chuàng)療法
2025 年 9 月 8 日，施維雅（Servier）宣布，已與英國生物醫(yī)藥公司 Kaerus Bioscience 簽訂最終協(xié)議，收購其開發(fā)的潛在治療脆性 X 綜合征（FXS）的臨床候選藥物 KER-0193。這也是施維雅在神經(jīng)學領(lǐng)域的首筆資產(chǎn)收購。
KER-0193 是一款口服小分子 BK 通道調(diào)節(jié)劑，由 Kaerus Bioscience（2016 年由 Medicxi 共同創(chuàng)立）發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。該藥物于 2025 年 3 月完成 I 期臨床試驗，結(jié)果顯示安全耐受性良好，藥代動力學表現(xiàn)優(yōu)異 。此外，該藥物已獲得美國 FDA 授予的罕見病藥物資格及罕見兒科藥物資格。
根據(jù)協(xié)議內(nèi)容，Kaerus Bioscience 將獲得一次性預付款，同時可根據(jù)藥物開發(fā)和商業(yè)化進展獲取里程碑付款，交易總價值可能高達 4.5 億美元。
從科學角度看，KER-0193 作為 BK 通道調(diào)節(jié)劑，可直接作用于與 FXS 遺傳機制相關(guān)的離子通道異常。在動物模型中，該藥已表現(xiàn)出改善行為、感官及認知缺陷的療效。施維雅已計劃于 2026 年在美國和歐洲啟動 FXS 患者的 II 期臨床試驗。
脆性 X 綜合征是一種罕見神經(jīng)發(fā)育遺傳綜合征，廣泛影響患者的認知與行為，是智力障礙中最常見的遺傳原因，也是單基因自閉譜系障礙的首要形式。目前尚無獲批治療手段，該病占全球約 1% 的 ASD 與智力障礙病例。
原文標題 : 4.5 億美元！施維雅收購脆性 X 綜合征潛在首創(chuàng)療法
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