北大科研人員提出新型基因編輯技術(shù)，效率最高可達(dá)80%
最近，北京大學(xué)研究人員在雜志期刊《自然·生物技術(shù)》上發(fā)布了一篇研究論文，首次提出了一種有別于傳統(tǒng)CRISPR／Cas9的基因編輯技術(shù)：新型的核糖核酸（RNA）單堿基編輯技術(shù)LEAPER。
RNA是一類由核糖核苷酸通過磷酸二酯鍵聚合而成的線性大分子，它在遺傳編碼、翻譯、調(diào)控、基因表達(dá)等過程中發(fā)揮著作用。據(jù)此次研究的課題專家組，北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院、北京大學(xué)生物醫(yī)學(xué)前沿創(chuàng)新中心研究員魏文勝介紹，他們只需轉(zhuǎn)入一條特殊設(shè)計的“向?qū)NA”，就能通過招募細(xì)胞內(nèi)源的蛋白對目標(biāo)RNA上特定的腺苷酸產(chǎn)生高效精準(zhǔn)的編輯。
最關(guān)鍵的是這個過程不需要引入任何外源效應(yīng)蛋白。此前以CRISPR／Cas9（利用Cas9的酶對目標(biāo)細(xì)胞DNA序列進(jìn)行修改）為代表的基因組編輯技術(shù)非常依賴外源編輯酶或效應(yīng)蛋白的表達(dá)，但是這種技術(shù)容易發(fā)生由蛋白過表達(dá)引起的DNA／RNA水平的脫靶效應(yīng)，以及機(jī)體免疫反應(yīng)和損傷等。
所以，北京大學(xué)新發(fā)現(xiàn)的這種基因編輯技術(shù)就可以規(guī)避這個問題，課題組將這種新型RNA編輯技術(shù)命名為LEAPER。研究表明，LEAPER能對RNA分子上絕大多數(shù)的腺苷酸位點進(jìn)行精準(zhǔn)編輯。在諸如人體的支氣管上皮細(xì)胞以及T細(xì)胞中，它的編輯效果甚至高達(dá)80％。
目前，研究人員通過LEAPER修復(fù)了來源于IH型粘多糖病病人的缺陷細(xì)胞，魏文勝表示，“這種新型的基因編輯技術(shù)在科學(xué)研究和疾病治療中顯示出可觀的優(yōu)勢與潛能，同時也為發(fā)展基于細(xì)胞內(nèi)源機(jī)制的基因編輯技術(shù)指明了方向�！�
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