投資界（ID：pedaily2012）5月25日消息，Rgenta Therapeutics（簡稱“Rgenta”），一家通過構(gòu)建RNA相關(guān)靶點發(fā)現(xiàn)和篩選平臺，針對傳統(tǒng)不可成藥靶點研發(fā)小分子藥物的生物科技公司，宣布完成1800萬美金的種子+輪融資。至此，Rgenta已累計完成3800萬美元的融資，推進公司技術(shù)平臺的建設(shè)和管線的開發(fā)。

目前約70%以上已知疾病相關(guān)蛋白無法通過現(xiàn)有手段進行治療，并且人類基因組約70%基因轉(zhuǎn)錄為非編碼RNA，非編碼RNA參與基因表達與蛋白調(diào)控。RNA最初被認為只是通過經(jīng)典的DNA-RNA-蛋白質(zhì)途徑將基因組中編碼的信息移動到細胞質(zhì)中蛋白質(zhì)翻譯機制的渠道，如今人們越來越認識到RNA通過包括編碼和非編碼以及其他多種形式產(chǎn)生的多種作用。

除了編碼蛋白質(zhì)的信使RNA（mRNA）和參與翻譯的核糖體RNA（rRNA）以外，人們對非編碼RNA（ncRNA）分子（例如microRNA（miRNA），piwi-interactingRNA，長非編碼RNA（lncRNA），反義RNA，短發(fā)夾RNA和環(huán)狀RNA等認識逐漸深入。

2020年爆發(fā)的新冠肺炎疫情讓人們認識到了RNA疫苗的巨大威力，而靶向RNA進行藥物開發(fā)也具有巨大潛力，藥物可以調(diào)控基因表達，有可能從蛋白合成上游進行調(diào)控，對傳統(tǒng)不可成藥靶點進行干預(yù)，進而控制疾病。

但是，相比于傳統(tǒng)蛋白靶點的藥物開發(fā)，細胞內(nèi)RNA的空間結(jié)構(gòu)研究信息缺乏，多樣性相對不足，小分子設(shè)計經(jīng)驗缺失，很難保證藥物-靶點結(jié)合的特異性。因此，針對RNA及相關(guān)靶點的發(fā)現(xiàn)以及結(jié)構(gòu)研究是開發(fā)靶向RNA的小分子藥物的重中之重。

Rgenta擁有全球一流的生物計算學家、化學家和基因組學家組成的創(chuàng)始團隊。其中，公司創(chuàng)始人、CEO奚華林博士具有近20年國際大藥企公司的研發(fā)和管理經(jīng)驗，在產(chǎn)業(yè)界和學術(shù)界都擁有豐富的計算生物學和基因組學的研發(fā)經(jīng)驗，曾分別在輝瑞、艾伯維等跨國藥企擔任計算生物學和基因組學負責人，完整經(jīng)歷了靶點驗證、藥物發(fā)現(xiàn)等臨床前藥物開發(fā)各個環(huán)節(jié)，擁有豐富的團隊管理和領(lǐng)導經(jīng)驗。

共同創(chuàng)始人、CSO Travis Wager博士擁有在輝瑞20余年的藥物開發(fā)工作經(jīng)驗，在罕見病、心腦血管疾病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域經(jīng)驗豐富，成功將8款藥物分子推進臨床。

共同創(chuàng)始人翁志萍博士是麻省大學醫(yī)學中心終身教授，翁教授在計算生物學、基因組學、表觀基因組學及RNA調(diào)控等領(lǐng)域都做出了非常卓越的科研成果。此外，翁教授還共同領(lǐng)導了兩個國際基因組計劃ENCODE 和psychENCODE的數(shù)據(jù)分析中心。

目前公司建立的RNA小分子開發(fā)平臺已經(jīng)產(chǎn)生多款臨床前在研分子處于開發(fā)過程中，針對適應(yīng)癥包括各類癌癥和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等。

公司創(chuàng)始人、CEO奚華林博士表示：“非常歡迎LAV和Vivo這兩家專業(yè)投資基金加入Rgenta，他們在資助突破性創(chuàng)新、以及支持初創(chuàng)公司開發(fā)創(chuàng)新療法方面都有著豐富的經(jīng)驗。我們期待與各位合作伙伴一起，搭建和完善Rgenta的技術(shù)平臺，開發(fā)創(chuàng)新的治療方法，并將我們的治療管線推進到臨床，造福更多患者！”

作為Rgenta的種子輪領(lǐng)投方，經(jīng)緯中國投資董事孫凌皓表示：“我們一直在關(guān)注小分子創(chuàng)新藥的平臺公司機會，很高興從Rgenta未成立便建立聯(lián)系，見證公司過去一年的快速發(fā)展。公司致力于針對疾病相關(guān)的不可成藥靶點進行靶向RNA藥物開發(fā)，已經(jīng)與多家跨國藥企建立了合作聯(lián)系，我們期待Rgenta在奚博士帶領(lǐng)下成長為小分子RNA領(lǐng)域的領(lǐng)先公司。”

作者：wendyhe來源：投資界