近日，動脈網(wǎng)獲悉，黑石集團和美國生物技術(shù)公司Alnylam Pharmaceuticals達成20億巨額美元的戰(zhàn)略融資合作，用以加速RNA干擾（RNA interference，以下簡稱RNAi）治療學(xué)的發(fā)展。此次融資，是生物技術(shù)公司有史以來最大的私人融資之一。

此次交易主要包括以下內(nèi)容：

由黑石生命科學(xué)公司（Blackstone Life Sciences）牽頭的10億美元承諾付款，用于獲得Alnylam 50％的特許權(quán)使用費等；

由GSO（黑石集團的全球信貸投資平臺）牽頭提供的第一筆資金優(yōu)先抵押貸款中的最高一筆款項7．5億美元；

由黑石生命科學(xué)公司提供1．5億美元的資金，用于開發(fā)Alnylam的心臟代謝計劃vutrisiran和ALN－AGT；

剩余1億美元購買Alnylam普通股。

20億巨額美元激起的超大水花，讓人不禁好奇，RNAi技術(shù)到底是什么？它給如今的醫(yī)療領(lǐng)域帶來了怎樣的影響？Alnylam對其的研究又到了哪一個階段，能讓黑石集團賭下如此重注？

延續(xù)基于諾貝爾獎的RNAi療法研究

RNA干擾（RNAi）是基因沉默的自然細胞過程，代表了當(dāng)今生物學(xué)和藥物開發(fā)中最有前途和最迅速發(fā)展的領(lǐng)域之一。它的發(fā)現(xiàn)被譽為“每十年左右發(fā)生一次的重大科學(xué)突破”，獲得了2006年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。Alnylam Pharmaceuticals是這項科學(xué)前沿技術(shù)的踐行者。

Alnylam Pharmaceuticals Inc．成立于2002年，其總部位于馬薩諸塞州劍橋，在全球擁有1300多名員工。Alnylam的商業(yè)RNAi治療產(chǎn)品包括在美國，歐盟，加拿大，日本，巴西等國家獲得批準的ONPATTRO，以及在美國和歐盟獲得批準的GIVLAARI。

John Maraganore博士是Alnylam的首席執(zhí)行官兼董事。他早年在芝加哥大學(xué)獲得了生物化學(xué)和分子生物學(xué)專業(yè)的碩、博學(xué)位。自公司成立起，Maraganore就加入了Alnylam。

加入Alnylam之前，Maraganore是Millennium Pharmaceuticals公司負責(zé)戰(zhàn)略產(chǎn)品開發(fā)的高級副總裁，主要負責(zé)腫瘤、心血管、代謝性疾病和炎癥疾病產(chǎn)品的特許經(jīng)營。他還曾是Biogen公司的分子生物學(xué)總監(jiān)和市場與業(yè)務(wù)發(fā)展總監(jiān)，發(fā)明并領(lǐng)導(dǎo)了ANGIOMAX（比伐盧定）注射劑的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)工作。

Alnylam公司的科學(xué)顧問和創(chuàng)始人則更加引人注目。這8位是包括在RNAi研究領(lǐng)域以及醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域首屈一指的全球科學(xué)家，都是些重量級人物：

Alnylam Pharmaceuticals 科學(xué)顧問委員會資料簡介

資料來源：Alnylam Pharmaceuticals官網(wǎng)

但重量級的團隊似乎不是問題的所有答案。資本是真金白銀，響亮的名頭能作為附加分，但技術(shù)研究的最終成果才能說得上話�！懊渴�年左右發(fā)生一次的重大科學(xué)突破”的名頭讓RNAi成為焦點，而“天將降大任于斯人也”應(yīng)歷經(jīng)千番磨練的命運也落在了Alnylam身上。研究前期，Alnylam沒少讓投資者們睡得不踏實。