億歐大健康22日消息，昨日，美國FDA宣布批準(zhǔn)Zokinvy（lonafarnib），用于減少哈金森－吉爾福德早衰綜合征（HGPS）患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)，以及治療患有特定早老樣核纖層蛋白病的1－2歲患者。FDA指出，這是其批準(zhǔn)的首個(gè)早衰癥療法，但該藥物并未獲批治療其他早衰癥或核纖層蛋白病。

據(jù)悉，此次獲批是基于一項(xiàng)單臂臨床試驗(yàn)，在該項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，研究人員們?cè)u(píng)估了lonafarnib的療效。與哈金森－吉爾福德早衰綜合征患者的歷史數(shù)據(jù)相比，接受lonafarnib治療的患者平均壽命分別延長(zhǎng)3個(gè)月（治療前3年）和2．5年（最長(zhǎng)隨訪日期達(dá)11年）�；�于類似的遺傳學(xué)原理和其他數(shù)據(jù)，lonafarnib也獲批治療特定早老樣核纖層蛋白病。

早衰癥是一種極為罕見和致命的疾病，可導(dǎo)致兒童過早衰老。若未經(jīng)治療，早衰癥兒童將死于心臟病，平均死亡年齡14．5歲。在lonafarnib之前，全世界尚未有針對(duì)早衰癥和早衰樣核纖層蛋白病的治療方法。

目前，Zokinvy獲美國FDA批準(zhǔn)后，其也正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的加速評(píng)估。Zokinvy是一家生物制藥公司Eiger首創(chuàng)的口服法尼基轉(zhuǎn)移酶抑制劑（FTI），其活性藥物成分為lonafarnib，已被證實(shí)在早衰癥兒童和年輕成人患者中可延長(zhǎng)生存時(shí)間。

2018年發(fā)表于《美國醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》（JAMA）上的一項(xiàng)研究表明，在早衰癥患者中，lonafarnib單藥治療將死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了88％，而最常見的不良反應(yīng)是胃腸道癥狀。此前，Zokinvy已被美國FDA和歐盟EMA授予治療早衰癥和早衰樣核纖層蛋白病的孤兒藥資格（ODD）、被FDA授予突破性藥物資格（BTD）和罕見兒科疾病資格（RPDD）。

在Zokinvy獲批的同時(shí)，Eiger還建立了一個(gè)全球管理準(zhǔn)入計(jì)劃，預(yù)計(jì)將覆蓋40多個(gè)國家，以確保所有患有早衰癥和早衰樣核纖層蛋白病的兒童和年輕人都能獲得治療。Eiger成立于2018年，是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于加速開發(fā)和商業(yè)化一系列靶向性、首創(chuàng)性的療法，用于罕見病和超罕見病的治療。

作者：林怡齡